Türk Hematoloji Derneği Başkanı Prof. Dr. Ahmet Muzaffer Demir, Dünyada 300 milyon, Türkiye’de ise yaklaşık 6 milyona yakın kişinin nadir hastalıklarla savaştığını söyledi. Ulusal Sağlık Enstitüsü verilerine göre, nadir hastalığı olan her iki kişiden birinin çocukluk çağında etkilendiğini belirten Prof. Dr. Demir, “Nadir hastalıkların büyük çoğunluğu genetik geçişlidir ve ülkemiz gibi akraba evliliğinin sık olduğu yerlerde daha fazla görülür” dedi. Nadir hastalıklar içinde öne çıkan sorunlardan birinin “Gaucher” isimli hastalığın olduğunu ifade eden Prof. Dr. Demir bu hastalığın belirtilerinin kansızlık, çabuk kırılan zayıf kemikler, kemik ve eklem ağrıları, kanamalar ve morarmalar, dalak ve karaciğerde büyüme sonucunda karında şişkinlik, olduğuna  işaret etti. Derneğin Nadir Hastalıklar Bilimsel Alt Komitesi Başkanı Prof. Dr. Sema Karakuş da, bazı nadir hastalıkların kan sistemi ile ilgili olduğunu belirtti.