Türkiye nadir hastalıklarda şampiyon

Türk ilaç firması, Serebrotendinoz Ksantomatozis (CTX) adı verilen ve ergenlikle ortaya çıkan, kısa sürede yatağa bağımlı hâle getirip ölümle sonuçlanan nadir hastalık için yurt dışından getirilen ilacın yerli versiyonunu üretti. Türkiye’de bulunmayan ve TEB kanalıyla getirilen ilaç, bundan böyle Türkiye’de üretilerek maliyetleri yarı yarıya düşürecek.

Kaydet

ZİYNETİ KOCABIYIK'IN HABERİ - Yüzde 80’i genetik nedenlere bağlı olan “Nadir Hastalıklar”ın Türkiye’de görülme sıklığı yüksek. Nadir hastalıklar dünyada 250-300 milyon kişide görülürken Türkiye’de yaklaşık 6-7 milyon kişiyi etkiliyor. Büyük oranda çocuklarda görülen ve çoğu ilerleyici, metabolik, kronik ve bazıları ölümcül olabilen hastalıklar, ilaç endüstrisinin ilgi göstermediği alanların başında geliyor. İki bin kişide bir ya da daha az sıklıkta görülen nadir hastalıklar, “yetim hastalık” olarak da biliniyor. Böyle bilinmesinin sebebi üzerinde çok araştırma yapılmaması ve tedavide kullanılan ilaçların çok az sayıda olması.

KENDİSİ NADİR MALİYETİ YÜKSEK

Bu hastaların yaşamını sağlayabilmek ve hayat kalitesini artırabilmek için geliştirilen ilaçlar, çok az bir hasta popülasyonu tarafından kullanıldığı ve uzun zamanda geliştirilen pahalı AR-GE ürünleri oldukları için maliyeti yüksek ürünler olarak biliniyor.

Dünyada ilaç firmalarının uzak durduğu nadir hastalıklar alanına el atan yerli Jenerik ilaç firması Humanis, Türkiye’de 300 kişide bulunduğu düşünülen Serebrotendinoz Ksantomatozis (CTX) adlı nadir hastalıkta kullanılan ilacın jeneriğini geliştirdi. Şu anda Türkiye’de 75 kişinin kullandığı ve yurt dışında bulunan ilacın Türk Eczacılar Birliği tarafından siparişle getirildiğini ve kutusunun 300 bin TL olduğunu söyleyen Humanis CEO’su Yunus Sancak, “Türkiye’de yaklaşık 300 Serebrotendinoz Ksantomatozis (CTX) hastası olduğunu düşünülüyor. Bu ilacın hastalar tarafından ayda bir kullanılması gerekiyor. Dolayısıyla şu andaki sağlık bütçesine maliyeti yıllık hasta başına 22 bin TL. Yeni teşhisler konuldukça maliyet artacak. Biz jenerik ürün olarak geliştirdik. Geliştirmesi zor bir üründü. Çünkü vücudun da kendi ürettiği bir madde olduğu için biyoeşdeğerlik çalışmasında onu ayrıştırmak çok zordu. Bunu da başardık. İlacın daha kolay kullanılabilen şurup formunu geliştirmek için çalışmalarımız var. Maliyeti de yarısından fazla düşürdük. Türkiye genetik hastalıklar açısından yoğun hasta grubunun bulunduğu bir ülke. Nadir hastalıklar Türkiye’de her 16 kişiden 1’inde görülüyor. Bu yüzden nadir hastalıklara özel bir önem gösterilmesi gerekiyor” dedi.

Yunus Sancak, CPHI fuarında nadir hastalık alanına yaptıkları yatırımlarla ilgili sorularımızı cevapladı.

HASTALAR 30 YAŞINI GÖREMİYOR

Nadir hastalıkların yarısından fazlasının çocuk olduğuna işaret eden Sancak, “Nadir hastalığa sahip çocukların yüzde 30’u 5 yaşını göremiyor. Bu durumun en temel sebebi; nadir hastalıkların yüzde 95’inin tedavisinin olmamasıdır. Her bir hastalığın kendine ait bir özelliği var. Bu özelliği dolayısıyla özel bakım ve tedavi yöntemlerine, ilaçlara, sarf malzemelere, özel besinlere ve tıbbi cihazlara ihtiyaç duyuluyor. Hastalıklar nadir olsa da ortaya çıkan sonuçlar hem hasta olan kişi hem ailesi açısından çok ağır oluyor” diye konuştu.

TEŞHİS İÇİN DE ÇALIŞIYORUZ

Nadir hastalıklara teşhis konulabilmesi için firma olarak hekimlere bilimsel destek de verdiklerini aktaran Sancak, “Üzerinde çalıştığımız, Serebrotendinoz Ksantomatozis (CTX) genellikle erişkin yaşlarda teşhis konulan bir hastalık. Yürümede güçlük, yatağa bağımlılık gibi nörolojik bulgularla kendini gösteriyor. Uzmanlar, çocukluk çağında teşhis koyulması durumunda, ilaç tedavisiyle kontrol altına alınabildiğini ve hastaneye yatışın engellenebildiğini belirtiyor. Hastalığın her yaşa göre farklı klinik bulguları var. Bebeklik döneminde özellikle çok uzamış bir sarılık, herhangi bir yere oturtulamayan bir ishal tablosu, Serebrotendinoz Ksantomatozis (CTX)'in erken bebeklik dönemine ait bir belirtisi olabilir. Serebrotendinoz Ksantomatozis (CTX)’den önce PAH adı verilen akciğer hipertansiyonu ile ilgili bir ilacın jeneriğini ürettik. Yeni gelecek ürünlerimiz arasında 5-6 tane daha nadir hastalık için ilaç var. Portföyümüzün yüzde 20 sini nadir ilaçlara ayırdık” dedi.

TÜRKİYE'DEN ÇİN'E İLAÇ İHRACATI

Türkiye’nin en hızlı büyüyen yerli ilaç firmalarından Humanis, Avrupa Birliği kalite standartlarındaki üretim yetkinliği sayesinde Türkiye’den Çin’e ilk ilaç ihraç eden firma oldu. Barcelona’da düzenlenen en büyük ilaç ve laboratuvar teknolojileri fuarı CPHI’ya katılan Humanis’in CEO’su Yunus Sancak, “3 kıtada 25 ülkeye ihracat yapıyoruz. Süper jenerik adı verilen ürünler üretiyoruz. Dünyadaki patenti biten ürünleri AR-GE ile geliştirerek, daha kolay kullanılabilen ve daha etkin formlar üretiyoruz. Bu sayede bir Türk firması olarak yurt dışına da ilaç ihraç edebiliyoruz” dedi.

DÜNYADA 8 BİN NADİR HASTALIK VAR

Türk Hematoloji Derneği kayıtlarına göre, dünyada bilinen nadir hastalıkların sayısının 6-8 bin olduğu tahmin ediliyor. Erken Yaşlanma (Progeria ), Arenolökodistrofi, Amyotrofik Lateral Skleroz (ALS), Elefantiyazis (Fil Hastalığı), Ağaç Hastalığı (Ağaç Adam Sendromu), Baloncuk Hastalığı, Akromegali (Büyüme Hastalığı) Nörofibromatozis Hastalığı, Hyperdontia (Çok Dişlilik), Hematidrosis (Kan Ağlama Hastalığı), Porfiria (Vampir Hastalığı), OP Hastalığı (Taş Adam Sendromu), Arjiri (Mavi Ten Hastalığı) Noma Hastalığı (Ağız Kangreni) Korn Kutaneum (Boynuz Hastalığı) en sık görülenler.

Yayın Tarihi | 31 Ekim, 2023 - 05:18

Bizi Takip Edin

YORUMLAR