SMA tedavisinde yerli ve millî umut

Türk bilim adamları, gen değiştirme teknolojisi kullanarak SMA’da bozuk olan genin, tamirinin yapılabileceğini dünyada ilk defa gösterdi. 2 milyon dolarlık SMA tedavisine alternatif yerli ilaçların geliştirilmesi sonucunda artık tedavi için yurt dışına gitmeye gerek kalmayacak.

ZİYNETİ KOCABIYIK'IN HABERİ - Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezinin (TRGENMER) SMA hastalığının tedavisi için başlattığı çalışmalar ilk sonuçlarını verdi. Gen değiştirme teknolojisi ile yurt dışında maliyeti 2 milyon dolar olan tedavi ile hâlihazırda kullanılmakta olan 125 bin dolarlık ilaçların benzerleri geliştirildi. TÜBİTAK ve Sağlık Bakanlığı tarafından da bütçe desteği verilen çalışmaların klinik çalışmalarına önümüzdeki yıl başlanacak.

10 KAT DAHA UCUZ

Yurt dışındaki tedavi için ailelerin sosyal medyadan yardım kampanyaları açtığı SMA hastalığının genetik tedavisi artık Türkiye’de yapılabilecek. Bu konuda yıllardır yapılan çalışmaların sonuç verdiğini söyleyen Üsküdar Üniversitesi Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi Başkanı (TRGENMER) Doç. Dr. Cihan Taştan “Yaptığımız çalışmalarla SMA da bozuk olan genin CRISPR (gen değiştirme teknolojisi-genetik talimatların yeni talimatlarla değiştirilmesi) ile tamirinin yapılabileceğini dünyada ilk defa gösterdik. Sağlık Bakanlığı, TÜBİTAK ve üniversitemizin de bilimsel araştırmalar desteği ile beraber 3 proje desteği ile yaklaşık 15 farklı yoldan ortaya koyduk. Hem şu an satışta olan ve hastalığı tamamen ortadan kaldıran 2 milyon dolarlık ilacı hem de fiyatı 125 bin dolar olan ve geçici tedavi sağlayan ilaçların benzerini ürettik. Bu ilaçların daha etkin formunu geliştirdik ve onların etkinliğini kanıtladık. 2024 yılına kadar bunların bütün laboratuvar çalışmalarını bitirip, 2024 sonundan itibaren de hayvan çalışmalarını geçip hızlıca kliniğe aktarmayı planlıyoruz. Her şey yolunda giderse birkaç yıl içerisinde bu ilaçların yerli ve daha etkin olanları kullanıma girmiş olacak. Ayrıca 2 milyon dolarlık ilacı biz daha ucuza mal edebileceğimizi ve ilacın 100 bin dolarla 200 bin dolar arasında satılabileceğini öngörüyoruz. Yani SMA hastaları için 10 kat daha ucuz bir seçenek oluşacak” dedi.

Türkiye’de akraba evliliklerinin sık olması sebebiyle nadir hastalıkların da daha yaygın görüldüğünü söyleyen Üsküdar Üniversitesi Mühendislik ve Doğa Bilimleri Fakültesi Dekanı Moleküler Biyoloji ve Genetik Anabilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Muhsin Konuk “Sadece SMA değil, 7 bin farklı nadir hastalık var. Genetik teknoloji ile elde edilen olumlu sonuçlar sadece SMA değil diğer nadir hastalıkların ilaçlarının da Türkiye’de üretilmesinin önünü açıyor. Yani bir tedaviden öğrendiklerimizi diğer hastalıklar için de tedavi geliştirmek amacıyla kullanabiliyoruz” diye konuştu.

Prof. Dr. Muhsin Konuk ve Doç. Dr. Cihan Taştan, Üsküdar Üniversitesinde sürdürülen SMA ve kanser tedavileri konusundaki gelişmeleri gazetemize anlattı...

KAMPANYALAR ARTACAK

Yakın zamanda yurt dışında bir başka nadir hastalık olan DMD hastalığının tedavisinin geliştirildiğini söyleyen Doç. Dr. Taştan “DMD gen tedavisinin klinik satış fiyatı 3,3 milyon dolar. Bu, ailelerin SMA ile birlikte diğer nadir hastalıklar içinde para toplamak zorunda kalacağını gösteriyor. Bu durum bu ilaçları hızlıca hem yerlileştirip hem de ucuzlatmanın gereğini gösterdi. Zaten Sağlık Bakanlığı da nadir hastalıklarla ilgili bir hastane, gen tedavileri üretme merkezi kurulacağını açıklamıştı. Biz Üsküdar üniversitesi olarak biz hazır ve destekleyici bir ekip olarak bekliyoruz. Diğer nadir hastalıkların tedavisi için de çalışmalarımız sürüyor” dedi.

DOĞMAMIŞ ÇOCUĞA REÇETE YAZILABİLECEK

Tıpta genetik ve moleküler çalışmaların hastalıkların seyrini değiştirdiğini ve gelecek çok farklı bir noktada olunacağını anlatan Doç. Dr. Taştan “Artık genomik analizler yani bir insanın tüm DNA’sının şifrelerinin hızlıca çözülmesi bazen 24 saatle 48 saat arasındaki bir süreye tekabül edebiliyor ve 1.000 dolardan daha ucuza mal oluyor. Nasıl ki doğan bebekler topuk kanı veriyor ve bazı hastalıkları erken teşhis edilebiliyorsak, yakın bir gelecekte doğmadan önce de artık her insanın genetiğini şifreleyebileceğiz. Böylelikle kişinin hayatı boyunca yakalanabileceği hastalıkları daha doğmadan görebileceğiz. Örneğin kişinin yetişkin olduğunda meme kanserine yakalanıp yakalanmayacağını biz o daha embriyo iken görebileceğiz. Bunun benzerini Sağlık Bakanlığı SMA tarama testlerinde çıkardı. Doğmadan önce SMA testi yaparak çocukların SMA’lı doğmasını önl eyebiliyoruz. Bu durum bizi gen tedavileri ile hastalıkları teşhis etmeye, şu anda yapılamıyor ama belki ileride daha doğmadan genetik hasarların tamir edilmesini sağlayacak” diye konuştu.

KAN KANSERİ TEDAVİSİNDE ÖNEMLİ GELİŞME

Üniversitedeki genetik mühendisliği çalışmaları ile CAR T hücre tedavisini daha etkin hâle getirerek yerli olarak ürettiklerini söyleyen Doç. Dr. Cihan Taştan “CAR T hücre tedavisinde, bağışıklık hücresinin kanserini tanıması gereken reseptörlerinin genetik yazılımını değiştiriyoruz. Laboratuvar ortamında geliştirdiğimiz hibrit reseptörleri virüsler yardımıyla bağışıklık hücresinin içine gönderdikten sonra hastaya geri veriyoruz. Aslında bu hastanın kendi hücreleri ile tedavisi. Dünyada uygulanıyor. Bizden de hastaların kanları yurt dışına gönderilerek laboratuvarda ilaç hâline getiriliyor ve hastaya geri veriliyor. Ancak bugüne kadarki çalışmalar, genellikle CAR T hücre tedavilerinin yüzde 30’unda kanserin tekrarladığını gösteriyor. Biz de burada hem Sağlık Bakanlığı hem de TÜSEB in desteği ile geliştirdiğimiz proje ile CAR- T hücrelerinin vücutta uzun süre kaybolmamasını sağlayacak bir üretim stratejisi geliştirdik. 2020 yılında destek alan projemiz geçtiğimiz tamamlandı. Onlarca hayvanda yaptığımız kanser modelinde bizim ürettiğimiz CAR T hücre çeşidinin yaklaşık 2 ay boyunca hiç azalmadan vücut içerisinde kaldığını ve tekrar çoğalamadığını gösterdik. DNA üretiminden virüs üretimine, virüs üretiminden hastanın genetiği değiştirilmiş hücrelerinin üretimine kadar yüzde yüzü Türkiye’de yapılacak” diye anlattı.