SMA hastaları için yeni çalışma! Daha etkili ve daha ucuz olacak

ABD ve dünyada gen tedavi çalışmalarının öncüsü kabul edilen ve SMA hastalarına yönelik 'Zolgensma' isimli gen tedavisini geliştiren Prof. Dr. James Wilson, SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisini anlattı. İlk aşamaları oluşturulan yeni çalışmanın 'Zolgensma'ya nazaran daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olması bekleniyor.

Pensilvanya Üniversitesi Perelman Tıp Fakültesinde görev yapan ve ABD'nin alanındaki en büyük araştırma merkezlerinden Rose H. Weiss Gen Tedavisi Merkezinin Direktörü olan Prof. Dr. James Wilson, dünyada nadir hastalıklara karşı yürütülen gen tedavi araştırmalarının önde gelen isimleri arasında gösteriliyor.

Spinal musküler atrofi (SMA) hastalığına yönelik 2019'da FDA onayını alarak hastaların kullanımına sunulan "Zolgensma" isimli gen tedavisi, ailesel "lipoprotein lipaz eksikliği" ile RPE65 genindeki mutasyon nedeniyle oluşan "retinal distrofi" hastalıklarının gen tedavileri Wilson'un laboratuvarında geliştirilip dünyaya yayılan başlıca tedaviler arasında yer alıyor.

Türkiye'de Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi ile gen tedavisinde iki klinik araştırmayı yürüten Prof. Dr. Wilson, bu kapsamda dün hastaneye ziyarette bulundu. Tıp fakültesi öğrencileri, hekimler ve sağlık çalışanlarına yönelik bir sunum gerçekleştiren Wilson, ziyaretinde, gen tedavisi çalışmalarına ilişkin soruları cevapladı.

Prof. Dr. James Wilson

YENİ ÇALIŞMA DAHA ETKİLİ VE UCUZ OLACAK

ABD'de, SMA hastalarını yakından ilgilendiren yeni bir tedavi üzerinde çalıştıklarını da bildiren Wilson, bu çalışmanın daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olmasını beklediklerini söyledi ve şöyle devam etti:

"SMA hastaları için şu anda dünyada pek çok ülkede kullanılan 'Zolgensma' isimli gen tedavisinin virüsü benim laboratuvarımda üretildi. Tabii bu yeni bir tedavi, güvenlik ve etkinliğiyle ilgili hala birtakım soru işaretleri bulunmakta. En önemlisi de oldukça pahalı bir tedavi.

Laboratuvarımızda pek çok hastalık için durmaksızın yeni gen tedavilerinin geliştirilmesi üzerine çalışıyoruz. Bu kapsamda SMA hastalığında kullanılacak yeni jenerasyon gen tedavisinin ilk aşamalarını oluşturduk. Bu gen tedavisinin daha etkili, yan etkileri daha az ve daha ucuz olmasını bekliyoruz. Elbette bunun hastalara sunulması için birkaç yıla daha ihtiyacımız var."

DÜNYADA İLK KEZ UYGULANAN İKİ GEN TEDAVİSİ

Gazi Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Genetik Bilim Dalı Başkanı ve Faz-1 Klinik Araştırma Merkezi Müdür Yardımcısı Prof. Dr. Fatih Ezgü de Wilson'ın araştırmalarının yanında dünyanın birçok ülkesinde kullanılan gen tedavisini de üreten isim olduğunu belirterek, şunları dile getirdi:

"Prof. Dr. Wilson'un hastanemize iki günlük ziyaretinde, kendisi ve ekibiyle birlikte sürdürdüğümüz, dünyada ilk kez uygulanan iki gen tedavisi çalışmasını da tekrar gözden geçirdik.

Prof. Dr. Fatih Ezgü

Bunlardan biri 'GM1 Gangliosidosis' hastalığı, diğeri ise üre döngüsü bozukluğu olan, 'OTC eksikliği' olarak adlandırılan hastalığa yönelik. OTC eksikliğinde dünyada ilk kez uygulanacak bir teknik üzerinde klinik çalışmamız sürüyor. Ülkemiz, yürüttüğümüz bu çalışmayla İngiltere, ABD ve Avustralya'dan sonra uygulama yetkisine sahip dördüncü ülke oldu."