Parkinson ve kalp yetmezliğinde yeni umut: Virüslerle tedavi dönemi başlıyor
AskBio şirketinin Faz II aşamasında başarılı olduğunu duyurduğu çalışmaları, dünya çapında 26 milyon kalp yetmezliği hastası ve yaşlılığa bağlı sayıları sürekli artan parkinson hastaları için müjde niteliğini taşıyor.
- AskBio'nun Parkinson hastalığı ve kalp yetmezliği için geliştirdiği virüs bazlı gen tedavileri Faz II aşamasına ulaştı.
- Adeno-İlişkili Virüs (AAV) teknolojisi kullanılarak, zararsız hale getirilmiş virüsler hücrelere genetik talimatlar taşıyor.
- Bu teknoloji, Parkinson'da beyin hücrelerini korumayı ve kalp yetmezliğinde hasar görmüş kalp dokusunu güçlendirmeyi hedefliyor.
- Gen tedavilerinin, hastalığın belirtilerini kontrol altına alan mevcut tedavilerin aksine, hastalığın kökenine indiği belirtildi.
- Bayer ile iş birliği içinde yürütülen klinik araştırmaların ilk sonuçlarının umut verici olduğu ifade edildi.
- Daha önce SMA, doğuştan gelen görme kayıpları, bazı kan kanseri türleri ve orak hücreli anemide gen terapisi ile başarılı tedaviler geliştirildiği belirtildi.
ZİYNETİ KOCABIYIK - Gen tedavileri alanında dikkat çeken çalışmalara imza atan dünyanın önde gelen biyoteknoloji şirketlerinden AskBio’nun Ceo’su Gustavo Pesquin, Parkinson hastalığı ve kalp yetmezliğinin virüslerle yapılan gen tedavilerinde Faz II seviyesine ulaştıklarını duyurdu.
Biyoteknolojik araştırmalar sayesinde virüslerin artık hastalık taşıyan değil, tedavi eden araçlara dönüştüğünü söyleyen Pesquin, “Gen terapisinde kullanılan zayıflatılmış virüsler, hastalığa sebep olan bozuk geni düzeltebilecek genetik materyali hücre içine taşıyarak, hastalığın ilerlemesini veya tamamen iyileşmesini sağlıyor. Özellikle merkezî sinir sistemi, kardiyovasküler hastalıklar ve nadir genetik hastalıklarda virüslerle yapılan gen tedavileri çığır açacak” dedi.
Berlin’de düzenlenen Bayer Pharma Media Day 2026 etkinliğinde görüştüğümüz Gustavo Pesquin geliştirdikleri Adeno-İlişkili Virüs (AAV) teknolojisi hakkında bilgi verdi. AVV teknolojisi ile zararsız hâle getirilmiş virüslerin, hücrelere genetik “talimatlar” taşıdığını belirten Pesquin, “Bu yöntemde virüsleri bir taşıyıcı gibi kullanıyoruz. Virüslerle hücreye doğru geni ulaştırarak hastalığın temel nedenine müdahale edebiliyoruz” açıklamasını yaptı.
HASTALIĞI KÖKTEN TEMİZLİYOR
Bu teknoloji, Parkinson hastalığında beyin hücrelerinin korunmasını ve işlevinin desteklenmesini hedeflerken; kalp yetmezliğinde ise hasar görmüş kalp dokusunun yeniden güçlendirilmesine yardımcı olmayı amaçlıyor. Mevcut tedavilerin genellikle hastalığın belirtilerini kontrol altına aldığını hatırlatan Pesquin, gen tedavilerinin doğrudan hastalığın kökenine indiğini vurguladı.
GELECEĞİN TEDAVİSİ OLABİLİR
Bayer firmasıyla iş birliği yaparak yürüttükleri Parkinson ve kalp yetmezliği alanındaki 5 klinik araştırmada faz II aşamasına ulaştıklarını ve ilk sonuçların umut verici olduğunu belirten Pesquin, “Önümüzdeki yıllarda bu tedavilerin günlük tıbbi uygulamanın bir parçası hâline gelmesini bekliyoruz. Gen terapisi, çok yüksek düzeyde tam bir çığır açan tedavi olabilir. Parkinson, 50’li yılların ortasında, 60’lı yılların başında kendini gösteren bir hastalıktır. Açıkça, bu yaşlanan bir nüfusla ilgilidir” dedi.
Bilim dünyasına göre virüslerin bu yeni rolü, tıpta köklü bir değişimin habercisi. Parkinson ve kalp yetmezliği gibi milyonlarca insanı etkileyen hastalıklarda, daha kalıcı ve etkili tedavilerin kapısı aralanıyor. Bugüne kadar virüslerin kullanıldığı gen terapisi ile SMA, doğuştan gelen bazı görme kayıpları, bazı kan kanseri türleri ve orak hücreli anemide başarılı tedaviler geliştirildi.
