SMA kampanyaları isyan ettirdi... Kişisel yardım arayışları çözüm mü?

SMA hastası çocukları olan ailelerin yurt dışındaki gen tedavisine ulaşmak için sosyal medya üzerinden düzenledikleri para bulmaya yönelik kampanyalar toplumu ikiye böldü. Destekleyenler de var; bilim insanlarının yerine sosyal medya fenomenlerinin hastalıkla ilgili konuşmasını eleştirenler de...

ZİYNETİ KOCABIYIK

Son dönemlerde sosyal medyada “yumuşak bebek hastalığı” da denilen Spinal Müsküler Atrofi (SMA) adı verilen kas hastalığına yakalanmış çocuklarla ilgili kampanyalara çok sık rastlamaya başladık. Ailelerin kişisel çabalarıyla çocuklarını yurt dışında tedavi ettirmek için para toplamaya çalıştıkları kampanyalara ünlüler de sosyal medya hesapları üzerinden destek veriyorlar. SMA kampanyaları bilim insanlarını ve toplumu ikiye böldü. Toplumun bir kısmı kampanyaları desteklerken bilim insanları SMA hastalarının sorunlarının kişisel kampanyalarla çözülemeyeceği görüşünü savunuyor. Son olarak Millî Piyango Yılbaşı Özel Çekilişinde satılmayan ve Türkiye Varlık Fonuna aktarılacağı bildirilen ikramiye tutarı ile SMA’lı çocukların tedavi ettirilmesine ilişkin olarak başlatılan kampanyaya Sağlık Bakanlığı tepki gösterdi. Konu ile ilgili olarak yapılan yazılı açıklamada “SMA’lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir” diyen Sağlık Bakanı Fahrettin Koca, SMA hastası çocuklar için devletin bütün imkânları kullanılarak tedavilerinin sağlandığını, bu konunun suistimal edilmesinin asla kabul edilemeyeceğini belirtti. Sağlık Bakanlığı’nın açıklaması ile yeniden gündeme gelen SMA ile ilgili merak edilenler:

*SMA nasıl bir hastalık?
Genetik bozukluktan kaynaklanan solunum, yutma ve temel hareket dâhil kas fonksiyonlarını etkileyen, ilerleyici ve geri dönüşümsüz motor nöron kaybıyla sonuçlanan nadir, genetik bir hastalıktır. Ağır tiplerinde ilerleyerek ölüme sebebiyet verebilir.

*Kaç tipi var?
Klinik olarak farklı tipte ve şiddette dört tip SMA hastalığı belirlenmiştir.
Tip 1 SMA: Bağımsız oturamazlar baş kontrolü çok zayıftır. Bu bebekler erken dönemde tedavi edilmezse desteksiz oturmak gibi normal gelişimsel ilerleme aşamalarını sergileyemez. Genellikle yaşamın ilk altı ayında ortaya çıkan hastalık tedavi edilmediği takdirde bebeklerin yüzde 90'dan fazlası hayatını kaybeder veya iki yaşından ölene kadar solunum desteği ile yaşamak zorunda kalır.
Tip 2 SMA: Baş kontrolü vardır. Oturabilirler ancak yatma pozisyonundan oturma pozisyonuna gelemezler. Kendini 6 ile 18 ay arası gösterir. Etkilenen bebekler bir daha desteksiz yürüyemez. Yüzde 30’undan fazlası ise 25 yaşına gelene dek hayatını kaybeder.
Tip 3 SMA: Erken çocukluk yaşlarında veya yetişkinliğin ilk yaşlarında ortaya çıkar. Etkilenen hastalar zaman içinde yürüme, koşma ve merdiven inip çıkma yeteneklerini kaybediyorlar. SMA hastalığının bu tipinde bacaklar, kollardan daha fazla etkileniyor.
Tip 4 SMA: Erişkinlerde görülen tipidir. Kol ve bacaklarda zayıflık vardır. Genel olarak bu hastalar yürüyebilirler.

*En sık görülen tipi hangisi?
Hastalığın en yaygın ve ölümcül olan şekli Tip 1 SMA’dır.

*Tedavisi var mı?
2016 yılına kadar tedavisi olmayan bu hastalıkta kullanılan 3 ilaç var. Bunlardan biri ülkemizde de SGK tarafından ödeniyor ve SMN adlı protein üretimini artırmayı, böylece motor nöron ölümlerinin geciktirilmesini hedefliyor. İkincisi hastalarda iyi çalışmayan ya da bulunmayan SMN1 genini, çalışan bir versiyonuyla değiştiren gen tedavisi. Üçüncü ilaç ise bu yılın başında piyasaya verilen ilk ve tek ağızdan alınan ilaç olma özelliğini taşıyan ilaç.

*Devlet tedaviyi karşılıyor mu?
5 Temmuz 2017 ve 9 Eylül 2017 tarihlerinde yayınlanan Sağlık Uygulama Tebliği (SUT) değişiklikleri sonucunda SMN adlı protein üretimini artırmayı hedefleyen 1. tip SMA hastaları için geri ödeme kapsamına alınmıştır. 1 Şubat 2019 tarihinde yayınlanan SUT değişiklikleri ile Spinraza SMA hastalığının 2. ve 3. tipleri için de ödeme kapsamına alınmıştır. Bu son tebliğin dışarıda bıraktığı hastalar ise solunum desteği almakta olan 2. ve 3. tip SMA hastalarıdır.

*Gen tedavisi kesin çözüm mü?
İki yaşına kadar uygulanması gereken gen tedavisi Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA ve Avrupa İlaç Dairesi EMA tarafından bütün SMA tipleri için onaylı. İlacın Tip 1 SMA hastalarında 2 yaşına kadar olan klinik çalışmaları tamamlanmış. Ancak 2 ila 5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastalarındaki denemeleri devam ediyor. Uygulama ile gen seviyesindeki problem gideriliyor. Ancak hastanın tedaviye başlamadan önce sinir ve kas sisteminde, motor nöronlarında oluşmuş olan hasarın ne kadarının giderilebileceği bilinmiyor.

*Yurt dışında tedavisi mümkün mü?
Türkiye'de SMN adlı proteinin üretimini artırmayı hedefleyen tedavi, bir hayat boyu sürmesi gerektiği için aileler çocuklarının tek seferde alacakları gen tedavisini tercih edebiliyor. Bu ilaç sadece ABD ve Avrupa'da uygulanabiliyor.

*Niye para toplanıyor?
Gen tedavisi son derece pahalı bir tedavi. 2 milyon doları bulan bu tedavinin masraflarını karşılayabilmek için aileler bağış kampanyaları düzenliyor.

SMA’LI ÇOCUKLAR İÇİN GEREKEN YAPILACAK
AK Parti Sözcüsü Ömer Çelik, partisinin dün yapılan MYK toplantısında SMA’lı çocukların da gündeme geldiğini söyledi. Ülkemizde sahip çıkılmayan tek bir çocuğun bulunmadığını belirten Çelik, “Bundan sonra da herhangi bir tedavi onaylanırsa Cumhurbaşkanımızın açık talimatıdır, o (SMA’lı) çocuklara da bu tedaviye erişmeleri konusunda her türlü imkân sağlanacak” dedi. Türkiye’deki 1.500 SMA’lı çocuğun her birinin tedavi masraflarını devletin üstlendiğini ifade eden Çelik, dünyada bu konuda Türkiye kadar tutarlı, istikrarlı ve kaynak aktaran başka bir ülke bulunmadığını söyledi. Çelik, “Bahsedilen tedaviyi bilimsel kurullar onaylarsa Türkiye Cumhuriyeti o tedavinin bu çocuklara ulaşmasını da sağlayacaktır” diye konuştu.

"İLAÇ ŞİRLERİNİN OYUNUNA GELMEYİN"
İlaç şirketlerinin amacına hizmet eden bir organizasyonla karşı karşıya kalındığını söyleyen Sağlık Bakanı Fahrettin Koca kampanya çalışmaları hakkında şunları söyledi: “Güncel ve işe yaradığı ispat edilen tüm tedaviler SMA Bilim Kurulumuzun önerisi ile uygulanmaktadır. Çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız. Bilimsel veriler dışında küresel ilaç şirketlerinin oyununa müsaade etmeyeceğiz. Ailelerimizin suistimal edilmesine izin vermeyeceğiz. Gen tedavisi adı altında ortaya atılan yöntemin bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir veri bulunmamaktadır. Ancak ilaç şirketlerinin oyununa gelerek yapılan kampanyalarla bu durum suistimal edilmektedir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına izin vermeyeceğiz.”

TEDAVİ HERKES İÇİN ULAŞILABİLİR OLMALI
SMA sivil toplum kuruluşlarından olan SMA Benimle Yürü Derneği kişisel kampanyaları desteklemediklerini belirterek şu görüşü savunuyor: “İlaç için kampanya yapanlar, para toplayanlar, sadece kendi hastalarına dönük bir çözümün peşinde koştukları için sivil toplum kuruluşunun yönetiminde ve mensuplarında bulunması gereken zihniyete sahip değildirler. Buna karşılık derneğimiz de bu hastalar ve aileleri için herhangi bir çalışma yapmamaktadır. Çalışmalarımız ülkenin en doğusundan en batısına kadar bütün hastalarımızın tedavi imkânlarına eşit şekilde ulaşmaları yönünde devam etmektedir. Tedaviye erişilmesini sağlamanın yolu her üç tedavinin ülkemizde devlet eliyle sağlanması ve hekimiyle beraber hastanın en uygun tedaviye başlaması ile mümkündür.