ALS'ye Türk umudu: Doç. Dr. Nur Fırat Karalar hem teşhis hem de tedavide etkili bir mekanizma buldu
Ünlü fizikçi Stephen Hawking’in hastalığı olarak bilinen, eski millî futbolcu Sedat Balkanlı, tiyatrocu Hadi Çaman ve iş kadını Suna Kıraç’ın ölümüne sebep olan ALS’nin tedavisini araştıran Doç. Dr. Nur Fırat Karalar, kanser tedavisinde kullanılan ilacı ALS’li farelerde deneyerek başarılı bir sonuç elde etti.
- Doç. Dr. Nur Fırat Karalar ve ekibi, ALS'de kritik rol oynayan 'primer silyum' adlı yapının bozulmasının hastalığa sebep olduğunu keşfetti.
- Geliştirilen tedavi yöntemi, ALS hastalığının yanı sıra kısırlık ve böbrek hastalığı gibi gelişimsel bozuklukların da görüldüğü özel ALS fare modelinde denendi.
- Deney hayvanlarında ALS'nin birçok belirtisinin önemli ölçüde düzeldiği ve bu tedavinin onaylı bir ilacın ALS'de de işe yarayabileceğini göstermesi açısından önemli olduğu belirtildi.
- Çalışmanın, tedavisi olmayan bir hastalıkta onaylı bir ilacın kullanılabileceğini göstermesi uluslararası bilim dergisi 'Journal of Cell Biology'de yayımlandı.
- Gelecekteki hedef, tedaviyi güçlendirmek ve insan çalışmalarına giden yolu hazırlamak; ayrıca belirli bir hasta grubunda etkili olacağı beklenen tedavinin iyileştirilmesi için silyayı hedeflemek.
Dünyada milyonlarca insanı etkileyen, kasları tek tek felç ederek hastaları yatağa bağımlı bırakan ve bugün için kesin tedavisi bulunmayan ALS hastalığına karşı umut veren gelişme Türkiye’den geldi. Koç Üniversitesi Moleküler Biyoloji ve Genetik ile Tıp Fakültesi Öğretim Üyesi Doç. Dr. Nur Fırat Karalar ve ekibi, ALS’nin bilinmeyen yönünü ortaya çıkaran yeni bir mekanizma keşfederek deney hayvanlarında hastalık belirtilerini büyük ölçüde düzelten bir tedavi geliştirdi.
Çalışmasını Fransa, Almanya ve Türkiye’de Sabancı Üniversitesindeki bilim adamlarıyla birlikte yürüten Doç. Dr. Karalar, geliştirilen yöntemin ALS araştırmalarında yeni bir dönemin başlangıcı olabileceğini söyledi.
ALS’nin yıllardır sinir hücrelerinde biriken zararlı proteinler üzerinden araştırıldığını anlatan Doç. Dr. Karalar, kendi çalışmalarının ise hastalığın çok farklı bir sebebine ışık tuttuğunu söyledi.
Doç. Dr. Karalar şöyle devam etti:
Biz hücrelerin üzerinde anten gibi çalışan, ‘primer silyum’ adı verilen küçücük bir yapının ALS’de kritik rol oynadığını keşfettik. Primer silyuma giden birkaç protein, mutasyona uğradığında ALS’ye sebep oluyor. Bu yapı bozulduğunda yalnızca ALS değil, başka gelişimsel hastalıklar da ortaya çıkabiliyor.
Bu yüzden ALS’ye tamamen farklı bir pencereden bakıyoruz. ALS çok karmaşık bir hastalık. Bu nedenle önce hangi kimlerin bu mekanizmayla hastalandığını belirlememiz gerekiyor. Bunun için tanı testleri geliştiriyoruz. Hedefimiz kişiye özel tedavi.
DENEY HAYVANLARINDA UMUT VEREN SONUÇ
Karalar ve ekibi, Sabancı Üniversitesi, Koç Üniversitesi ve Fransa’daki araştırmacılarla birlikte geliştirdikleri özel ALS fare modelinde hâlihazırda bazı kanser türleri ve kan hastalıklarında kullanılmakta olan bir ilacı denedi. Sonuç ise bilim dünyasını heyecanlandırdı.
ALS fare modelinde ALS hastalığının yanı sıra kısırlık, böbrek hastalığı gibi gelişimsel bozuklukların olduğunu söyleyen Doç. Dr. Karalar, “Farelerde ALS’nin birçok belirtisini önemli ölçüde düzeltebildik. Bu şimdiye kadar elde ettiğimiz en uzun süreli ve en etkili tedavi başarısı oldu. Bulgularımız uluslararası bilim dergisi ‘Journal of Cell Biology’ de yayımlandı. Çalışmamızın önemi tedavisi olmayan bir hastalıkta, mevcutta onaylı bir ilacın ALS’de de işe yarayabileceğini göstermesi. Şimdi sıradaki hedefimiz bu tedaviyi daha da güçlendirmek ve insan çalışmalarına giden yolu hazırlamak ifadesini kullandı.
ÇARESİZ NÖROLOJİK HASTALIKLARA DA ŞİFA OLACAK
Doç. Dr. Karalar, geliştirilen tedavinin bütün ALS hastaları için değil, belirli bir hasta grubunda etkili olmasının beklendiğini belirtti. Canlıların vücudunda, hücre bölünmesi ve iletişiminde kritik rol oynayan “silyum” ile ilgili çalışmalarıyla 2021 yılında Sabri Ülker Bilim Ödülü’nü kazanan Doç. Dr. Nur Fırat Karalar, bilim dünyasında ses getiren bu çalışmanın devamında mevcut tedaviyi daha da iyileştirmek için silyayı hedefleyip bu metabolik sinyal yolakları hakkında daha fazla bilgi edinmek istediklerini belirterek, “Aslında biraz da Sabri Ülker Ödülü’ne konu olan çalışmalarla iki molekülü birleştirip çok daha etkili bir nörodejenif hastalıklar için tedavi mekanizması üzerine çalışıyoruz” dedi.
TÜRK BİLİMİ DÜNYAYA AÇILIYOR
Sabri Ülker Vakfının ‘Geleceğin Bilim Lideri’ ödülü artık uluslararası başvurulara açık... Ödül sahipleri de “Bilim Elçisi” olarak genç araştırmacılara yol gösterecek.
Düzenlenen toplantıda konuşan Sabri Ülker Vakfı Başkanı Yahya Ülker, 2009’dan bu yana güvenilir bilim, 10 yıl önce başlatılan Geleceğin Bilim Lideri Ödülü programının önemli başarılara ulaştığını belirtti.
Ülker, bugüne kadar ödül alan bilim insanlarının 1.500’den fazla bilimsel yayın yaptığını, 25’in üzerinde patent ve patent başvurusu gerçekleştirdiğini, 300’den fazla araştırma projesi yürüttüğünü ve 150’nin üzerinde uluslararası iş birliğine imza attığını açıkladı.
Yeni kurulan “Bilim Elçileri Ağı” ile ödül sahiplerinin deneyimlerini genç araştırmacılarla paylaşacağını ve uluslararası iş birliklerinin gelişmesine katkı sağlanacağını söyleyen Yahya Ülker, Geleceğin Bilim Lideri Ödülü’nün artık yalnızca bir ödül programı değil, bilim insanlarını buluşturan ve küresel bilim ekosistemini güçlendiren önemli bir platform hâline geldiğini belirtti.
