Hemofilide gen tedavisi umudu

ABD merkezli bir ilaç firmasının Hemofili A hastaları için geliştirdiği gen tedavisi, Faz 3 çalışması kapsamında İzmir’de 8, Adana’da iki hastaya uygulanarak başarılı sonuç elde edildi.

ZİYNETİ KOCABIYIK

Kanın pıhtılaşmamasından kaynaklanan ve hayat boyu devam eden bir gen hastalığı olan hemofilinin genetik tedavisinde önemli gelişmeler elde edildiğini söyleyen Ege Üniversitesi Tıp Fakültesi Hastanesi Çocuk Sağlığı ve Hastalıkları Ana Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Kaan Kavaklı “Geçen yıl uluslararası ilaç firmasının hemofili B hastaları için geliştirdiği ve kanın pıhtılaşmasını sağlayan gen tedavisini dört hastamıza uygulamıştık. Bu bilimsel çalışmamız başarılı sonuçlar verdi. Bu yıl da ABD’deki üniversitelerle birlikte hemofili A hastalarına yönelik Faz 3 çalışması çerçevesinde Türkiye’de sekiz hastaya gen tedavisi uyguladık” dedi.

Tedavi esnasında hemofili A hastalarına içinde “faktör 8 geni” bulunan virüsün enjekte edildiğini dile getiren Prof. Dr. Kavaklı “Kişilerin genlerini değiştirerek kalıcı iyileşme sağlıyoruz. Yaşları 18-25 arasında değişen hastalarımız iki aydır ilaç kullanmıyor. Hastalarımız bundan önce haftada üç defa damar yoluyla alınan ve ‘faktör’ denilen ilaçları kullanmak zorundaydı. Gen tedavisini düzenledikten sonra damar yoluyla ilaç kullanmıyor, işlerine ve hayatlarına devam ediyorlar. Evde hasta olarak yatmıyorlar” diye anlattı.

Acıbadem Adana Hastanesi Çocuk Hematolojisi ve Kemik İliği Nakli Merkezi Uzmanı Prof. Dr. Bülent Antmen, geçtiğimiz ay Ahmet Kağan Şanlıtürk (19) ile Emre Topçu’ya (33) gen tedavisi yapıldığını belirterek “Her ikisi de çok çok iyiler. Herhangi bir yan etki tespit edilmedi” dedi.